Lysosomale und metabolische Pathologien in humanen Nervenzellkulturen aus Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) (SB-Lotte_Schopper_AL)

Third party funded individual grant


Acronym: SB-Lotte_Schopper_AL

Start date : 01.06.2026

End date : 31.12.2028


Project details

Short description

Die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine bislang unheilbare neurodegenerative Erkrankung, bei der spezifische Nervenzellen und zwar Motoneuronen, die für Bewegung zuständig sind, fortschreitend zugrunde gehen. Neue Hinweise deuten darauf hin, dass Störungen der zellulären „Recycling-Systeme“, insbesondere der sogenannten Lysosomen, eine zentrale Rolle bei der Krankheitsentstehung in Nervenzellen spielen. Ziel dieses Projekts ist es, lysosomale Funktion und metabolische Strukturen in patientenspezifischen Nervenzellen systematisch zu untersuchen und therapeutisch beeinflussbare Ansatzpunkte zu identifizieren. Mithilfe moderner humaner Stammzelltechnologien, hochauflösender Bildgebung und Proteom Analysen wollen wir krankheitsrelevante Veränderungen aufklären und erste Substanzen in der Zellkultur zu testen und für klinische Studien vorzuschlagen, die diese Defekte möglicherweise korrigieren können.

Scientific Abstract

Die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine bislang unheilbare neurodegenerative Erkrankung, bei der spezifische Nervenzellen und zwar Motoneuronen, die für Bewegung zuständig sind, fortschreitend zugrunde gehen. Neue Hinweise deuten darauf hin, dass Störungen der zellulären „Recycling-Systeme“, insbesondere der sogenannten Lysosomen, eine zentrale Rolle bei der Krankheitsentstehung in Nervenzellen spielen. Ziel dieses Projekts ist es, lysosomale Funktion und metabolische Strukturen in patientenspezifischen Nervenzellen systematisch zu untersuchen und therapeutisch beeinflussbare Ansatzpunkte zu identifizieren. Mithilfe moderner humaner Stammzelltechnologien, hochauflösender Bildgebung und Proteom Analysen wollen wir krankheitsrelevante Veränderungen aufklären und erste Substanzen in der Zellkultur zu testen und für klinische Studien vorzuschlagen, die diese Defekte möglicherweise korrigieren können.

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